Evolution des prescriptions de médicaments orphelins en cancérologie: en France, et à l’échelle d’un établissement hospitalier

Philippe Gorry, Barbara Lortal and Dominique Breilh
Additional contact information
Barbara Lortal: Institut Bergonié [Bordeaux] - UNICANCER
Dominique Breilh: Hôpital Haut-Lévêque [CHU Bordeaux] - CHU Bordeaux - Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux

Post-Print from HAL

Abstract: Les « médicaments orphelins » (OD, Orphan Drug) est le terme consacré aux médicaments destinés aux maladies rares. Ce statut apporte pour les firmes, des incitations réglementaires et financières : exclusivité de marché, et remboursement des essais cliniques, selon les agences. Avec l'attribution par la Food & Drug Administration (FDA) et l'Agence Européenne du Médicaments (EMA), du statut OD à plus de 500 molécules en développement, cette législation a contribué à l'élaboration de nombreux produits innovants. Du fait de leur prévalence, les cancers rares bénéficient de cette législation. Aujourd'hui, 50% des anticancéreux mis sur le marché sont des OD, et 7 des 10 médicaments les plus vendus aux USA en 2011 étaient des OD, véritables blockbusters, rapportant pour certains plus de 1Md$ de chiffre d'affaires annuel. La disponibilité de ces médicaments avec leur coût très élevé soulève un débat autour de la soutenabilité de nos systèmes sociaux dans un contexte macroéconomique défavorable. Nous avons essayé de documenter cette situation à plusieurs niveaux : (1) en faisant un état des lieux des OD anticancéreux mis sur le marché ou en développement, (2) en mesurant l'évolution des dépenses des OD prescrits en France, et enfin (3) en évaluant sur 2 sites hospitaliers pilotes la prescription de ces médicaments. Nous montrons une explosion des demandes de statuts OD avec un 1/4 des demandes en oncologie, concentrées sur un faible nombre de cancers rares, demandes faites par les start-up, mais exploitées par les grands groupes pharmaceutiques, avec une régulation peu sélective par les agences (FDA, EMA), pour des coût de traitement beaucoup plus élevé, avec une forte croissance annuelle, responsable de 2/3 des remboursement d'anticancéreux, pour des molécules au SMR très moyen, impactant le budget des établissements hospitaliers

Date: 2017-11-30
References: Add references at CitEc
Citations:

Published in 30e Journées des Economistes de la Santé Français, Nov 2017, Marseille, France

There are no downloads for this item, see the EconPapers FAQ for hints about obtaining it.

Related works:
Working Paper: Evolution des prescriptions de médicaments orphelins en cancérologie: en France et à l’échelle d’un établissement hospitalier (2016)
This item may be available elsewhere in EconPapers: Search for items with the same title.

Export reference: BibTeX RIS (EndNote, ProCite, RefMan) HTML/Text

Persistent link: https://EconPapers.repec.org/RePEc:hal:journl:hal-02195893

Access Statistics for this paper

More papers in Post-Print from HAL
Bibliographic data for series maintained by CCSD ().